从治疗领域和疾病情况来看，全球在研药物市场的变化相对较小。可将在研药物按16种主要的治疗领域区分统计并进行分析（注：如果一种药物被用于多种治疗领域，则可能被多次统计）。
从2013年的统计数据来看，与往年数据类似，抗癌类药物的增长速度仍然远高于行业的平均增长速度，2013年其增速相对比值接近于10，即：抗癌药物增速为2.47%，而行业平均增速仅为0.26%。而抗癌药物的市场占比，也已从2012年的29.5%增长到了2013年的30.1%，第一次冲破了30%的大关。与2012年数据相比，2013年神经疾病类药物和抗感染类药物数量几乎持平，而激素类和呼吸系统类等小领域则呈现出较大幅度的增长，这与2012年出现的全线增长态势形成了较为鲜明的对比。
此外，变化比较明显的是，生物技术类药物所占比例出现了小幅下降，已从2012年的26.7%下降到了26.2%，但是在2012年之前该类药物一直保持着较大的增长态势。
一般来说，生物技术类药物可分为某些类别。例如单克隆抗体在过去5年中在生物技术类研发药物中的占比已从29.9%缓慢攀升至32.2%。类似的，在神经疾病类药物中，其亚类精神疾病类药物是值得关注的。数据显示，这类药物的数量自2008年以来基本维持不变，尽管一些大型制药公司已从情感性精神障碍疾病的研究中退出。然而，在2008-2013年这同一时间段内，神经疾病类治疗药物的占比实际是出现了大幅下滑——已从26.2%下降至22.1%。
与往年情况类似，将16个治疗领域的药物细分为225个治疗类别时，也观察到了类似的趋势。从目前统计数据来看，两个最大的抗癌药物类别仍排在治疗类别排名的前两位，今年仍表现出了明显的增长态势。预防性疫苗攀升至第三位，其在2011年时也是排名第三位，在2012年下滑至了第五位。镇痛药和糖尿病治疗药物分列第4、5位，在研项目数量有所下降。
需要注意的是，在Top 10中，认知增强类药物的研发数量出现了反弹。虽然在2012年中，又一例阿尔茨海默氏病的治疗药物在研究后期遭遇了失败，但该领域是一个非常特别的领域，市场潜在的利益非常大，以致于药物研发的失败，只会进一步推动产业的发展。
出人意料的是，在Top 10排名之外，抗病毒类药物数量显示出了下滑态势，而基因治疗药物则重返进入Top 25。基因治疗药物曾在2001和2002年位列排名第三位，之后排名持续下滑，去年更是完全退出了产品Top 25排行榜。令人振奋的是，尽管该类别药物中获批品种数量非常有限，但是制药行业却并没有放弃对该行业的希望。事实上，西方国家批准的首个基因治疗药物Glybera，已由欧盟委员会（EC）于2012年11月批准，用于脂蛋白脂酶缺乏遗传病的治疗。
进一步对在研药物的适应症进行统计，可以找到目前在研药物主要针对的适应症情况。对1164种疾病或适应症进行分类统计，可归纳出Top 25。从在研产品的适应症统计情况来看，乳腺癌仍是目前最应注意的疾病，结直肠癌取代前列腺癌成为排名第二的疾病。其他在研产品数量较多的适应症包括胰腺癌、卵巢癌和肾癌等疾病。HIV/AIDS感染是目前在研产品数量降幅最大的疾病类别，而去年排名第二的2型糖尿病，排名已下滑至第四位。此外，先前提到的阿尔茨海默氏病药物的增长也在此处得到了显现，而帕金森病排名也有类似的提升。2013年唯一新进入Top25的适应症为流行性感冒，这表明流感疫苗的开发仍然是一个首要任务，尽管最后一次流感大流行发生在2009年。
从在研药物的作用机制来看，目前排名居前五位的作用机制包括免疫刺激剂、血管生成抑制剂、细胞周期抑制剂、免疫抑制剂和细胞凋亡刺激剂。从进入资料整理阶段（指的是处于注册前/注册/上市阶段）的药物所占比例，也可以从侧面反映每一种策略的成熟度水平。当然，可能很多药物的确切作用目标仍未确定，但可以表明很多药物在其分子水平的作用被揭示之前已进入开发阶段。
从数据来看，在作用机制Top 20中，蛋白激酶抑制剂、免疫刺激剂、细胞凋亡刺激剂进入研究后期的产品比例相对较低，不足10%，提示对这些作用机制药物的开发需谨慎对待。
从药物作用的蛋白靶标来看，μ-阿片受体再次荣登排名榜首位，糖皮质激素受体的排名前移至第二位，尽管与去年相比，其在研产品数量仅增加了3个。在糖尿病领域，作用于胰岛素受体的药物数量增加了，而胰高血糖素样肽（GLP-1）却下降了。从数据来看，在研产品数量增幅最大的蛋白靶标在癌症领域，为erbB2(HER2)受体，这是一种普通的乳腺癌靶标，作用于该目标的在研药物数量增长了26%。
截至2013年初，在研药物作用的靶标数量已增长至2473个，这意味着在过去8个月中，有89种新靶标首次被识别。平均月度发现靶标数量低于之前12个月的值（15种/月），仅为11种/月。难道这意味着药物创新速度正在放缓？在短期时间内下这样的结论未免有些牵强，因为2011-2012年的增长率明显高于长期以来的平均增长速度，但是该指标应当引起行业密切关注。此外，今年处于在研状态的靶标总量为1416个，比2012年5月的1404个稍高，这可能也是靶标问题没有立即引起人们注意的一个原因。
